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Vertex Pharmaceuticals (VRTX) hat sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln zur Behandlung von schweren Erkrankungen, darunter Gentherapien, Medikamente gegen Nierenerkrankungen, Krebs und seltene chronische Stoffwechselerkrankungen, spezialisiert. Mit Trikafta (Kaftrio) ist Vertex Marktführer bei der Behandlung von zystischer Fibrose (CF). 83.000 potenzielle Patienten in den Vereinigten Staaten, Kanada, Australien und der EU kommen für eine Behandlung in Frage, wobei vor allem die Internationalisierung mit noch mehr als 25.000 nichtbehandelten Personen Chancen bietet. Die FDA-Zulassung für Kinder zwischen 6 bis 11 Jahren lieferte zuletzt neuen Rückenwind. Auch Probleme von AbbVie bei der Entwicklung eines Konkurrenzprodukts stützen. Erst Anfang 2023 dürfte die nächste klinische Studie gestartet werden, wodurch Vertex seinen Vorsprung ausbauen dürfte.

Gestern gab es von der FDA grünes Licht für die Fortsetzung der klinischen Phase-1/2-Studie für VX-880. Zuletzt war die Studie überraschend aufgrund angeblich unzureichender Informationen von der FDA unterbrochen worden. Diese Stammzellentherapie soll es Typ-1-Diabetikern ermöglichen, die Funktion der Bauchspeicheldrüse wiederherzustellen und den Glukosespiegel durch die körpereigene Insulinproduktion wieder zu regulieren. Einer der bisher drei Versuchspersonen war nach einer Behandlungsdauer von neun Monaten auf kein synthetisches Insulin mehr angewiesen. Der weltweite therapeutische Markt für Diabetes-Typ-1 soll laut ResearchAndMarkets bis 2029 um 17,2 % p. a. auf 24 Mrd. USD anwachsen. Im Jahr 2019 war dieser noch 4,9 Mrd. USD groß.

Wachstumsfantasie liefert auch eine Kooperation mit CRISPR Therapeutics zur Behandlung von Sichelzellenanämie (SCD) und Beta-Thalassämie (TDT). Hier gab es gerade überzeugende Daten zum Wirkstoff Exa-Cel (früher CTX 001), wodurch noch heuer der Zulassungsantrag eingereicht werden dürfte. Insgesamt lagen die Quartalszahlen mit einem Umsatzplus von 21,6 % und einer Gewinnverbesserung je Aktie von 18,1 % im Rahmen der Erwartungen. Die Biotechwerte bilden am US-Markt einen der stärksten Branchentrends. Vertex zeigt seit Wochen relative Stärke und ist nur noch 1,6 % vom 52-Wochenhoch entfernt.