uniQure NV hat sich auf Gentherapien spezialisiert. Die Konzentration auf seltene genetische Erkrankungen und schwerwiegende Krankheiten bietet Potenzial, birgt jedoch auch erhebliche Risiken. Am 01. Juli 2024 hat der Konzern verkündet, dass man eine Vereinbarung über den Verkauf seiner globalen Produktionsstätte in Lexington, Massachusetts, an Genezen getroffen hat. Nach Abschluss der Transaktion plant uniQure, 50 Mio. USD an ausstehenden Schulden zurückzuzahlen, was zu zusätzlichen Einsparungen bei den Zinsaufwendungen führen dürfte.

Am 09. Juli hatte der Konzern aktualisierte Zwischenergebnisse veröffentlicht. Hierzu zählten die bis zu 24 Monate Follow-up-Daten von 29 behandelten Patienten in den laufenden Phase I/II-Studien von AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit in den USA und Europa. "Wir sind sehr zufrieden mit diesen neuen Daten, die eine statistisch signifikante, dosisabhängige Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und eine Senkung des NfL im Liquor nach 24 Monaten zeigen", sagte Dr. Walid Abi-Saab, Chief Medical Officer von uniQure.

Basierend auf den ermutigenden Daten dieser Zwischenanalyse plant uniQure folgende nächste Schritte. 1. Im 2. Halbjahr 2024 erwartet uniQure ein Type B, multidisziplinäres RMAT-Meeting mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA), um diese aktualisierten Daten zu präsentieren und mögliche beschleunigte Entwicklungs- und Zulassungspfade zu diskutieren. 2. Im 2. Halbjahr 2024 plant uniQure den Abschluss der Aufnahme der dritten Kohorte der US-Phase-I/II-Studie, die AMT-130 in Kombination mit Immunsuppression untersucht. Im 1. Halbjahr 2025 sollen Sicherheitsdaten dieser Kohorte präsentiert werden. 3. Mitte 2025 plant uniQure eine weitere Zwischenanalyse der laufenden Phase-I/II-Studien von AMT-130 vorzustellen. Die Daten werden einen 36-monatigen Vergleich der behandelten Patienten mit der externen Kontrollgruppe enthalten.