Biomarin stellt Medikamente auf der Basis von Enzymen her, wobei die Medikamente hauptsächlich in der Behandlung von lebensbedrohlichen genetischen Störungen und anderen enzymbedingten Krankheiten Anwendung finden wie beispielsweise Erbkrankheiten und Pilzinfektionen. Dabei handelt es sich meist um Krankheiten die nur kleine Populationen betreffen. Oftmals handelt es sich bei den Patienten um Kinder.

Mir gefallen einige Dinge an dem Unternehmen. Dazu zählt, dass das Unternehmen bereits eine breite Produktpipline aufweist und aktuell sechs sehr gut laufende Medikament vermarktet. Der Umsatz dürfte im Jahr 2022 2,09 Mrd. USD betragen, was ein Rekordergebnis darstellt. Zum ersten Mal in diesem Jahr wird man mit etwa 0,60 USD pro Aktie, einen Gewinn ausweisen können, bei einem freien operativen Cashflow von 129 Mio. USD.

Mit Vimizim hat man ein starkes Medikament, das zum ersten Mal im Jahr 2019 einen Umsatz von mehr als 500 Mio. USD erzielen konnte. Letztes Jahr erhielt das Unternehmen die Zulassung für ValRox in Europa, während im November die FDA im November bekannt gab, dass dem Zulassungsantrag für Roctavian, einer Gentherapie zur Behandlung der Hämophilie A, stattgegeben wurde.

Die Entscheidung der FDA stellt einen wichtigen Meilenstein auf dem Weg zur Zulassung von Roctavian dar, da die Behörde in der Regel den Empfehlungen des Beratungsausschusses folgt, bevor sie eine endgültige Entscheidung trifft. Ein Termin ist für den 31. März 2023 vorgesehen.