Dicerna gab gestern bekannt, dass die FDA demMedikament DCR-A1AT von Dicerna den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel erteilt hat. Der A1AT-Mangel ist eine genetische Störung, die Lungen- und Leberkrankheiten verursachen kann. Bei Kindern kann es dabei zu einer Gelbfärbung der Haut und zu einer Weißfärbung der Augen (Gelbsucht) kommen, und es kann zur Bildung von Narbengewebe in der Leber kommen. Erwachsene mit dieser Lebererkrankung können auch eine Leberzirrhose entwickeln, aber auch Leberkrebs entwickeln. Im Juni 2019 reichte das Unternehmen bei der schwedischen Arzneimittelbehörde einen Antrag auf eine klinische Studie für DCR-A1AT zur Behandlung von Patienten mit A1AT-Mangel-assoziierter Lebererkrankung ein und begann im vierten Quartal 2019 mit der Aufnahme gesunder Freiwilliger in die Phase 1/2-Studie mit DCR-A1AT. Das Unternehmen rechnet damit, den ersten Patienten in der zweiten Hälfte des Jahres 2020 behandeln zu können.
Der Orphan-Status wird für Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten/Störungen vergeben - im Allgemeinen solche, die weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betreffen. Für Dicerna dürfte dies gut sein, da langfristig gesehen "Orphan"-Medikamente, dank fehlender Wettbewerber und der Marktexklusivität, bedeutende Gewinnquellen darstellen.

Dicerna könnte somit auch als Übernahmekandidat gesehen werden.
Gestern konnte der Kurs nach anfänglichen Verlusten ins Plus drehen. Heute könnte es weiter nach oben gehen.